Prime Medicine, Inc. PRME

Qué hace esta empresa

Somos una empresa de biotecnología enfocada en el desarrollo de una nueva clase de medicinas genéticas diseñadas para ofrecer opciones de tratamiento duraderas y potencialmente curativas para pacientes con enfermedades causadas por alteraciones genéticas definidas, disfunción celular adquirida o expresión génica desregulada. Estamos avanzando en una cartera de programas in vivo de propiedad total dirigidos a enfermedades del hígado, programas de Fibrosis Quística, o CF, con el apoyo de la Cystic Fibrosis Foundation, o CFF, y programas ex vivo en asociación con Bristol-Myers Squibb, o BMS, respaldados por nuestra plataforma modular de administración y Prime Editor. Nuestro programa principal, PM577 para la enfermedad de Wilson, está diseñado para corregir inicialmente la mutación H1069Q en el gen ATP7B y está respaldado por datos preclínicos que muestran corrección dirigida y restauración de la homeostasis del cobre en modelos animales. Hemos construido una plataforma integrada de Prime Editing diseñada para respaldar una iteración rápida, una fabricación estandarizada y vías compartidas de toxicología y de Química, Fabricación y Controles, o CMC, entre programas, lo que permite el avance eficiente de múltiples candidatos terapéuticos. Nuestra organización está estructurada intencionalmente para respaldar el desarrollo clínico y la interacción regulatoria mientras nos preparamos para múltiples ensayos clínicos paralelos.

Escrito a partir de la descripción del negocio en el informe anual de Prime Medicine, Inc. ante la Comisión de Bolsa y Valores de los Estados Unidos, presentado el 3 de marzo de 2026. Cada frase fue verificada contra ese documento antes de publicarse.